基因编辑技术被誉为21世纪生命科学领域的“革命性工具”，其核心是通过定向修改DNA序列，实现对基因功能的精准调控。CRISPR/Cas9系统作为其中的明星技术，源于细菌抵抗病毒入侵的天然免疫机制——通过Cas9蛋白与向导RNA（sgRNA）的配合，精准识别并切割目标DNA，随后利用细胞自身的修复机制完成基因的敲除、插入或替换。由于其稳定高效的特性，CRISPR/Cas9已经成为基因组编辑的强大工具，近年来，该技术已从实验室走向临床应用，在癌症免疫治疗、罕见病基因修复等领域展现出巨大潜力。
CRISPR/Cas9基因编辑技术发展历史
CRISPR/Cas9在细胞与基因治疗领域的相关应用
在免疫细胞治疗中的应用：CRISPR/Cas9技术在免疫细胞治疗中的应用主要集中在优化T细胞功能、增强抗肿瘤活性以及降低副作用。
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CAR-T细胞疗法：通过CRISPR/Cas9敲除T细胞中的内源性TCR和HLA基因，减少移植物抗宿主病（GVHD）风险，同时提高CAR-T细胞的特异性；敲除免疫检查点基因（如PD-1、CTLA-4），增强CAR-T细胞在肿瘤微环境中的活性；通过多重基因编辑，构建同时靶向多个肿瘤抗原的CAR-T细胞，减少肿瘤逃逸。
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TCR-T细胞疗法：利用CRISPR/Cas9编辑TCR基因，提高其对肿瘤抗原的亲和力和特异性；通过精确编辑，减少TCR-T细胞对正常组织的误伤。
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NK细胞疗法：敲除NK细胞中的抑制性受体（如KIR），增强其对肿瘤细胞的杀伤能力；通过CRISPR/Cas9编辑，将CAR结构引入NK细胞，提高其靶向性和治疗效果。
在干细胞治疗中的应用：CRISPR/Cas9技术在干细胞治疗中的应用主要集中在疾病建模、基因修复和细胞替代治疗，目前CRISPR/Cas9技术已被应用在多种干细胞领域，包括诱导多能干细胞（iPSC）、间充质干细胞（MSC）、造血干细胞（HSC）等。
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诱导多能干细胞（iPSC）领域：CRISPR/Cas9可以在iPSC中引入特定突变，构建疾病模型，用于研究发病机制和药物筛选；可修复iPSC中的致病突变，生成健康的干细胞，用于自体移植治疗；敲除HLA基因，降低免疫排斥风险，推动通用型干细胞疗法的开发。
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间充质干细胞（MSC）领域：CRISPR/Cas9通过编辑MSC基因，增强其抗炎、组织修复和免疫调节能力。
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造血干细胞（HSC）领域：CRISPR/Cas9可修复HSC中的基因突变（如β-地中海贫血、镰状细胞病），用于治疗遗传性血液疾病；敲除免疫抑制基因，提高HSC在移植后的存活率和功能。
基因治疗是通过导入正常基因或者编辑修复缺陷基因，来实现治疗疾病目的一种疗法，目前CRISPR/Cas9用于人体治疗主要有两种方式：一种是体外基因编辑，类似于CAR-T，先将细胞从人体取出，在体外进行基因编辑后，重新输回患者体内。另一种为体内基因编辑，利用载体将CRISPR/Cas直接递送至病变部位或需要靶向的器官，在人体内直接改造病变基因。目前全球已有两款基于“CRISPR/Cas9”技术的基因编辑疗法获批上市，分别是由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发的“Casgevy”以及由Bluebird开发的“Lyfgenia”疗法。
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高浓度Cas9酶（10mg/ml），可以用于基因编辑条件体系优化；
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高纯度：SDS-PAGE & MALS纯度>95%；
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具有NLS核定位信号，更精准定位到细胞核，增强Cas蛋白编辑效率.
The purity of GMP GENPower™ NLS-Cas9 Nuclease (Cat. No. GMP-CA9S18) was greater than 95% as determined by SEC-HPLC.
Different amounts of Cas9 were incubated with the same amount of excess gRNA and plasmid for 60 minutes at 37°C. When using 400-200 ng Acro Cas9, the cutting efficiency is greater than 90% (QC tested). In comparison, when using a 200 ng Competitor T, the cutting efficiency is only about 50%
The knockout efficiency with GMP GENPower™ NLS-Cas9 Nuclease in human primary T cells, GMP GENPower™ NLS-Cas9 Nuclease achieved over 95% knockout efficiency.
The cleavage efficiency in iPSC 72 hours after electroporation of GMP GENPower™ NLS-Cas9 Nuclease RNP.
The bioactivity based assay shows batch-to-batch consistency between Acro's GMP and PG Cas9.
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货号
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产品描述
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GMP-CA9S18
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GMP GENPower™ NLS-Cas9 Nuclease
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CA9-S5149
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NLS-Cas9 Nuclease, premium grade
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CAA-L5140
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GENPower™ NLS-Cas12a Nuclease (MALS verified)
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CAS-C001
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resDetect™ Cas9 (CRISPR Associated Protein 9) ELISA Kit (Residue Testing)
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