英文名称 | 研发代码 | 研发阶段 | 公司 | 适应症 | 临床试验 |
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Delpacibart eteddesiran | AOC-1001; AOC 1001 | 临床三期 | Avidity Biosciences Inc | 肌强直疾病, 遗传病, 肌肉骨骼系统疾病, 肌肉萎缩性疾病, 营养不良性肌强直, 肌肉萎缩, 遗传性退行性疾病, 肌病, 神经肌肉疾病, 神经疾病, 肌营养不良, 神经变性疾病, 肌强直 | 详情 |
Dyne-101 | Dyne101 | 临床二期 | Dyne Therapeutics Inc | 营养不良性肌强直 | 详情 |
ARO-DM1 | ARO-DM1 | 临床二期 | Arrowhead Pharmaceuticals Inc | 营养不良性肌强直 | 详情 |
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