英文名称 | 中文名称 | 研发代码 | 研发阶段 | 公司 | 最早商品名 | 最早批准国家 | 最早适应症 | 最早批准公司 | 最早批准日期 | 适应症 | 临床试验 |
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Voretigene neparvovec-rzyl | 2SPI046IKD; rAAV.hRPE65v2; AAV2-hRPE65v2; SPKRPE-65; rAAV2-CBSB-hRPE65; AAV2.RPE65 | 批准上市 | The Children'S Hospital Of Philadelphia | Luxturna | United States | 视网膜发育不良 | Spark Therapeutics Inc | 2017-12-19 | 视觉障碍, 视网膜营养性萎缩, 莱伯氏先天性黑蒙, 视网膜发育不良 | 详情 |
英文名称 | 研发代码 | 研发阶段 | 公司 | 适应症 | 临床试验 |
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Emixustat Hydrochloride | ACU-02; ACU-4429; ACU-4429 HCl | 临床三期 | Acucela Inc | 皮肤松垂, 地图状萎缩, Stargardt病, 年龄相关性黄斑变性, 糖尿病视网膜病变 | 详情 |
LX-101 | LX-101 | 临床三期 | 上海朗昇生物科技有限公司 | 视网膜营养性萎缩, 视网膜发育不良, 视网膜变性 | 详情 |
HORA-RPE65 (Horama) | HORA-RPE65 | 临床二期 | Horama Sa | 莱伯氏先天性黑蒙 | 详情 |
HG-004 | HG-004 | 临床二期 | 辉大基因有限公司 | 莱伯氏先天性黑蒙, 视网膜病变 | 详情 |
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