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2020年9月14 - 17日,波士顿CAR-TCR Digital Week以线上形式成功召开,会议聚集了全球细胞治疗领域的50多位行业权威专家,针对CAR-T/ TCR疗法的研发进展、临床转化、以及未来的商业化等热门话题进行了报告。其中,荣获2020年诺贝尔化学奖的CRISPR基因编辑技术在细胞治疗领域应用的前沿进展成为了本次大会的一大亮点。
2020年10月7日,诺贝尔化学奖“花落”法国科学家Emmanuelle Charpentier和美国科学家Jennifer A. Doudna,以表彰她们发现了CRISPR基因编辑技术[1]。Jennifer A. Doudna在2011年创办了Caribou Biosciences公司,是一家致力于CRISPR-Cas9基因编辑技术的领先企业,主要研发对象是围绕CRISPR技术平台开展的通用型CAR-T(UCAR-T)细胞疗法[2],布局了用于治疗血液瘤和实体瘤相关疾病的共四条研发管线,其中靶向CD19的CAR-T疗法项目CB-010已进入临床I期阶段(图1)。在本次CAR-TCR Digital Week大会中,Caribou的首席科学家Steve Kanner博士分享了他们基于基因编辑技术的CAR-T细胞疗法的研究成果。
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