核酸药物是当今生物医药研发中最具发展前景的领域之一，目前，全球获批上市的核酸药物共有16款，包括14款小核酸药物（其中3款已退市）和2款mRNA疫苗。核酸药物适应症领域不断拓展，小核酸药物从遗传病向慢性疾病领域拓展，mRNA药物从预防性传染性疫苗向肿瘤治疗性疫苗、蛋白替代疗法拓展，目前核酸药物在遗传疾病、肿瘤、病毒感染等疾病的治疗上应用广泛。新冠疫情中以核酸疫苗为代表的新技术路径疫苗的成功研发为疫苗产业带来了重要变革，可以看到，创新型疫苗及多联多价疫苗或是未来的主要研发方向，未来陆续上市的创新型疫苗及多联多价疫苗有望成为重磅品种，为全球疫苗行业市场规模带来扩容。

核酸药物潜在适应症患者众多，存在巨大未满足临床需求，技术创新，政策利好以及资本活跃，助力中国核酸药物行业蓬勃发展。随着患者群体更广泛的适应症药物开发取得进展，预计2025年全球小核酸药物销售额将突破100亿美元；到2030年我国小核酸药物市场也将达到100亿元。根据MarketWatch的研究显示，预计采用mRNA技术路线的疫苗占比20%，则mRNA疫苗（不含新冠疫苗）到2025年可达101亿美元的市场规模，mRNA有望在多个治疗领域带来新解决方案。

《“十三五”生物产业发展规划》等政策明确提出要大力开展生物技术药物创制和产业化，重点发展领域中包括核酸类药物。《“十四五”医药工业发展规划》中强调了新型疫苗的研发和产能建设，并支持建设新型病毒载体疫苗、DNA 疫苗、mRNA 疫苗、疫苗新佐剂以及新型递送系统等技术平台。然而核酸药物产业仍存在亟待解决的技术壁垒，面临分子稳定性、免疫原性、靶向性等难题，mRNA疫苗作为新兴生物技术，研发风险依然高企。